在2024年11月7日,大阪大学的科研团队在《柳叶刀》杂志上发表了一项开创性的研究,该研究首次利用人诱导多能干细胞(iPSC)衍生的角膜上皮细胞片(iCEPS)为角膜缘干细胞缺乏症(LSCD)患者进行角膜移植手术。
这项临床研究显示,三名严重视力受损的患者在接受iPSC来源的角膜上皮细胞片移植后,视力有了显著的改善,并且这种效果已经持续了一年多。第四名患者虽然视力有所提升,但未能长期维持。
角膜缘干细胞缺乏症(LSCD)简介
LSCD是一种眼部疾病,由于角膜缘的干细胞储备耗尽,导致角膜表面被结膜组织覆盖,进而引起视力下降。这种病症可能由眼部外伤、自身免疫疾病或遗传因素引起,治疗选择相对有限。
iPSC技术的应用
日本大阪大学的眼科医生西田幸二及其团队采用了iPSC技术,从健康捐赠者的血液细胞中制造角膜移植物。这些细胞被重编程至类似胚胎状态,然后转化为角膜上皮细胞薄片。
在2019年6月至2020年11月期间,研究团队招募了四名LSCD患者,为他们进行了iPSC分化的上皮细胞薄片移植手术。手术后,团队进行了为期52周的随访和额外1年的安全监测。结果显示,除了一名患者外,其他三名患者的视力改善效果持续存在,且没有发生肿瘤或临床排斥反应。
美国国家眼科研究所的研究员卡普尔·巴蒂表示,这是一个令人振奋的进展,但需要更多的移植手术来确保干预措施的安全性。
移植52周后,所有治疗眼的疾病分期均有所改善,矫正远视力提高,角膜混浊减少。尽管一名患者在一年监测期内视力改善情况出现轻微倒退,但其余三名患者的视力改善情况得以持续。
西田表示,他们计划于明年三月启动临床试验,以评估该疗法的疗效。巴蒂称,全球目前正在进行多项基于iPS细胞的眼部疾病治疗试验,这些成功的案例表明,我们正朝着正确的方向前进。
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